来源：雪球App，作者： 林墨茗，（https://xueqiu.com/1865603317/331477213）
创新药研发和上市全流程及所需时间新药研发是一个高风险、高投入、长周期的系统性工程，从靶点发现到上市平均耗时10-15年，成本高达10-30亿美元，成功率仅约0.02%。以下是具体流程及时间分配：一、药物发现阶段（3-4年）1. 靶点选择与验证◦ 通过基因组学、蛋白质组学等技术，识别与疾病相关的分子靶点（如酶、受体等）并验证其功能。◦ 耗时：1-2年。2. 先导化合物筛选与优化◦ 从天然产物、化合物库或计算机模拟中筛选出具有活性的候选分子（Hit），再通过化学修饰优化其活性、选择性和药代动力学性质，形成先导化合物（Lead）。◦ 成功率：约5000种化合物中仅5种进入临床试验。◦ 耗时：1-2年。二、临床前研究阶段（1.5-3.5年）1. 药效学与毒理学评价◦ 在动物模型中验证药物的有效性、安全性及剂量反应关系，评估急性毒性、生殖毒性等。◦ 耗时：1-2年。2. 药代动力学研究◦ 研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄（ADME）特性，为临床试验方案设计提供依据。◦ 耗时：0.5-1年。3. CMC开发（化学、生产和控制）◦ 确定原料药和制剂的生产工艺、质量标准及稳定性，确保规模化生产的可行性。◦ 耗时：0.5-1年。三、临床试验申请（IND）与审批（约60天）1. IND资料提交◦ 向监管机构（如中国NMPA、美国FDA）提交临床前研究数据、临床试验方案等资料。◦ 耗时：资料准备需3-6个月。2. 审批流程◦ 监管机构在60天内完成审核，未提出异议即可开展临床试验。四、临床试验阶段（6-8年）1. I期临床试验（1-2年）◦ 目的：评估安全性、耐受性及药代动力学特性。◦ 受试者：20-80名健康志愿者。2. II期临床试验（2-3年）◦ 目的：初步验证疗效、确定最佳剂量及适应症。◦ 受试者：100-300名患者。3. III期临床试验（3-5年）◦ 目的：大规模验证疗效和安全性，为上市提供确证性数据。◦ 受试者：1000-3000名患者。◦ 成功率：约50%的II期药物进入III期，最终仅1种获批上市。五、新药上市申请（NDA）与审批（1-2年）1. NDA资料提交◦ 整合所有研发数据（临床前、临床试验、生产信息），提交至监管机构。◦ 资料规模：可达10万页以上。2. 审评与决策◦ 常规审批：需1-2年。◦ 加速审批：针对重大疾病药物，基于替代终点或中期数据缩短至6-12个月。六、上市后监测与IV期临床（持续进行）1. IV期临床试验◦ 监测药物在更大人群中的长期安全性、有效性及罕见不良反应。◦ 耗时：通常持续5-10年。2. 再审批与风险管理◦ 根据监测结果更新说明书或限制使用范围，必要时撤回药物。